8.2
深览指数
科技虎嗅·一个生物狗的科普小园©··AI 生成
86万美元与IIT都不是上海女童基因编辑致死事件里的致命原罪
本文针对《科学》杂志披露的上海女童基因编辑治疗致死事件，驳斥了将悲剧归咎于86万美元患者自费和IIT（研究者发起试验）制度的两种主流观点。作者认为，从研发成本角度看，86万美元不过分；而IIT模式对罕见病药物早期探索至关重要，甚至被美国专家建议效仿。真正的致命问题在于研究团队在动物毒性实验显示严重安全风险时仍推进人体试验，以及伦理委员会在看都没看毒性数据的情况下就批准了试验。文章的核心批判指向了具体执行层面的失职，而非制度本身。原文 ↗
核心观点
- ▍86万美元和IIT制度不是上海女童基因编辑致死事件的致命原罪，真正的罪魁祸首是忽视安全信号的研究团队和失职的伦理审查委员会。
- 01《科学》调查团队咨询北美专家，仇某某团队在《自然》上发表的临床前研究（小鼠模型）在北美做成本约100万美元，临床试验则需要200万，因此86万美元从研发成本上看并不过分。
- 02基因治疗与细胞治疗的生产成本非常高，例如治疗SMA的Zolgensma剂量为1.1×10¹⁴个病毒颗粒/千克体重，AAV病毒载体的生产是主要成本。
- 03患者家属为罕见病研究出资在国内外并不罕见，如渐冻症、杜氏肌营养不良的研究，以及Y-mAbs Therapeutics公司的创立，都是患者家属主导的。
- 042025年6月FDA专家咨询会议上，CAR-T先驱Carl June建议美国效仿中国的IIT模式，因为早期探索项目太多，全部走传统监管会造成“交通堵塞”。
- 05一个正面案例是婴儿KJ，他接受了同情用药下的基因编辑治疗。其研究团队在拿到猴子毒性实验无问题的结果一个月后才给药，而仇某某团队在4只猴子全部出现毒副作用的情况下，仅一个月后就给“小美”用药。
- 06审查该试验的伦理委员会在批准临床试验时，没有看过猕猴毒性实验的结果。
反方 / 局限
- — 尽管作者认为86万美元本身不是问题，但文章也承认这笔钱从未纳入规范框架，如横向经费管理，导致患者家属处于极度弱势的“求人”地位，并且家属需要额外送礼（苹果手机、茅台等），这反映了经济关系的不透明和不规范。
- — 作者承认IIT制度存在漏洞，但认为当前事件中的漏洞（伦理委员会没看毒性数据）是“理论上再水的伦理委员会也没法忽视的问题”，属于极端失职，不能证明IIT制度本身不可行。
10 分钟 · 3 卡片 · 7 资料
读原文 →