创新药研发常被概括为「双十定律」——十年时间、十亿美元，但真实数字更残酷：平均耗时 10-15 年，成本超 20 亿美元，从临床 I 期到获批的成功率仅约 7.9%。超过 60% 的靶点在后续验证中被证明与疾病机制无关，而阿尔茨海默病等领域的失败率甚至高达 99.6%。这一背景解释了为何药企对 AI 的期待主要集中在早期环节——靶点发现和分子筛选——因为临床试验阶段的高失败率和时间成本，AI 目前还无法直接干预。

当英矽智能等明星公司高调宣称 I 期临床成功率 80%-90% 时，行业观察者指出这是「最低成本的阶段」。真正残酷的考验在 II 期临床——AI 药物在此阶段的失败率高达 80%，远高于传统小分子药物的 57%。截至 2024 年，没有一款完全由 AI 发现和设计的药物获得 FDA 批准。Gartner 在 2025 年技术成熟度曲线中将生成式 AI 标注为「幻灭低谷期」，因为 42% 的企业已放弃大部分 GenAI 试点项目，AI 制药 90% 的项目注定失败。钱锋的核心观点——AI 无法预测药物在人体内的效果——在此得到了现实数据的残酷印证。

英矽智能的 Rentosertib 已于 2026 年 7 月启动全球首个由 AI 驱动发现靶点、设计分子的 III 期临床试验。与此同时，默克中国总裁预测 2026 年中国有望成为全球首批批准完全由 AI 设计药物的市场。但行业共识是：III 期临床数据才是决定性考验，而 AI 无法突破临床及监管的刚性瓶颈——早期发现周期缩短了，但临床阶段的时间没有加速。关键变量在于 2026 年底前多个 AI 管线的 III 期读出结果，以及 FDA 与欧盟即将确立的 AI 高风险应用监管框架。