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AI找到一种肺药，吃4周“年轻”3岁
英矽智能（Insilico）的AI系统发现靶点TNIK并设计分子，研发的肺纤维化药物rentosertib已进入III期临床，这是首个AI发现新靶点+AI设计分子进入关键临床的案例。但其IIa期血样分析显示，患者服药4周后六套蛋白组学衰老时钟均指向“更年轻”（约2.7-3.5年），引发抗衰老遐想。作者冷静指出：样本仅42人、效果集中于第4周后减弱、无法区分是抗衰老还是肺病好转的连带效应，离证明抗衰老有效还差得远。适合关注AI制药、衰老生物学和临床研究方法的读者。原文 ↗
核心观点
- ▍英矽智能的rentosertib是首个“AI发现新靶点（TNIK）+生成式AI设计新分子”进入III期临床的案例，验证了AI从靶点发现到新药上市的完整路径可能性。
- 012019年前后，英矽智能用生成式AI在21天内为已知靶点DDR1生成候选分子并完成验证，证明AI“解题”能力；之后用PandaOmics平台从疾病数据中自主发现新靶点TNIK（TRAF2和NCK相互作用激酶）。
- 02从启动靶点发现到做出临床前候选药（2020年底），只用了不到18个月；2022年进入I期，2023年IIa期在中国启动（71名特发性肺纤维化患者，12周治疗）。
- 032025年7月，rentosertib正式开启III期临床，计划在47个中心招募约320名肺纤维化患者，这是药物上市前最关键、成本最高的阶段。
- 04Moderna和默沙东的个体化mRNA癌症疗法intismeran autogene在2025年8月取得III期阳性结果，但属于“个性化新抗原疫苗”路线，与英矽智能的“AI靶点发现”路线不同。
- 05IIa期血样的蛋白组学分析显示：42名患者中，30mg每日两次组在服药4周时，六套衰老时钟中有五套指向“更年轻”；60mg每日一次组预测年龄下降约2.7-3.5年。
- 06研究者用英国生物样本库5万多名老年人自然衰老轨迹对比，发现30mg组部分蛋白的变化方向与正常衰老相反。
反方 / 局限
- — 样本极小（最终42人，每组约9-11人），六个模型分析的是同一批数据，不等于六次独立实验复现。
- — 肺纤维化本身会改变大量炎症/代谢/修复蛋白，无法排除“疾病好转导致血液更接近健康年轻人”的简单解释，而非药物触达了衰老核心机制。
- — “年轻”信号集中在第4周，第12周效果减弱，与持续抗衰老的逻辑矛盾。审稿人也追问：为何最漂亮结果出现在中间时间点？
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