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诺华接连两次III期失败的启示
诺华的两款First-in-Class药物，耗资数十亿美元，在2026年9月接连遭遇III期临床失败，引发行业震荡。文章深入剖析了这两个事件：Lp(a)靶向药Pelacarsen虽能强力降低脂蛋白(a)，但未能转化为心血管获益，动摇了整个赛道的科学假说；AOC药物del-desiran虽未达主要终点，但递送机制得到间接验证，属于技术优化层面问题。作者进而讨论了创新药行业“只为结果买单”的残酷法则，并指出唯有管线多元、现金雄厚、有长期耐心的巨大药企，才能在如此高风险的原研探索中生存。这篇分析对理解FIC药物的风险本质和中国创新药企的发展路径具有启发。原文 ↗
核心观点
- ▍诺华两次III期失败动摇了Lp(a)靶点和AOC技术平台的市场信心，但两者的失败性质不同：Lp(a)是科学假设的根基动摇，AOC是临床终点设计与优化层面的挫败。
- 012026年9月，诺华重金押注的Lp(a)靶向药Pelacarsen（来自Ionis）在全球III期研究Lp(a)HORIZON中未能显著降低患者主要心血管事件风险。其II期研究曾将Lp(a)水平压降72%-80%。
- 02同一周，诺华以约120亿美元收购Avidity后获得的全球首个抗体寡核苷酸偶联药物（AOC）del-desiran，在III期HARBOR研究中未达到主要终点（vHOT），但在次要终点和探索性分析中观察到临床活性迹象。
- 03Lp(a)HORIZON试验涉及8,323例受试者、42个国家参与，峰值销售预测高达30亿至60亿美元。
- 04创新药FIC药物临床阶段的失败率超过85%，平均研发成本超过26亿美元，平均耗时超过12年。
反方 / 局限
- — 作者指出，对于AOC的失败，市场反应可能过于粗糙：该结果不构成对AOC平台的证伪，而是暴露了第一代分子在靶点、药效、终点设计上的‘不完美’。诺华后续的AOC管线（如del-zota）仍有机会。
- — 文章隐含的一个局限是：作者关于‘唯有巨轮才能航行深海’的观点，可能对‘小而美’的Biotech通过技术壁垒或BD合作走出另一条路的可能性讨论不足。
诺华Pelacarsendel-desiran (AOC 1001)Lp(a)AOC (抗体寡核苷酸偶联药物)IonisAvidity BiosciencesLp(a)HORIZONHARBOR1型强直性肌营养不良 (DM1)
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