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商业微博·经济观察报··AI 生成
没患者买单，中国最贵药物降价140万元
中国最贵药物（279万元/针的基因治疗药波哌达可基注射液）因无人自费买单，已降价至139万元及以下。降价后虽有咨询，但患者仍因价格过高、疗效不确定性及医保未覆盖而迟疑。文章深入剖析了天价基因药在中国的商业化困局：患者支付意愿中位数仅5-8万元，家庭年收入普遍低于8万元，而企业寄望于惠民保、分期付款、按疗效付费及海外市场反哺等多元模式。适合关注罕见病药物定价、基因治疗商业化及中国医保支付改革的读者。原文 ↗
核心观点
- ▍波哌达可基注射液（279万元/针）降价至139万元后，仍无患者自费使用，揭示了中国基因治疗药物面临的严重商业化难题：患者支付能力与药物定价之间存在巨大鸿沟。
- ▍解决高价罕见病药物‘有药无人用’困境的核心路径，在于构建多元支付体系（惠民保、分期付款、按疗效付费、海外患者反哺），而非单纯依赖降价。
- 01《血友病创新疗法支付方案及全球策略》报告显示，89.9%的患者愿选择基因治疗，但支付意愿中位数仅5-8万元；92.9%的患者最大顾虑是费用过高，80%的血友病家庭年收入低于8万元。
- 02波哌达可基注射液目前仅进入北京、重庆、上海等六地惠民保（报销约30%，上限20-50万元），叠加慈善项目后患者自付仍约100万元，远高于其支付意愿。
- 03国内血友病B注册患者仅3782例，潜在符合基因治疗标准者约600例，而超80%的血友病患者为A型，波哌达可基可及的受众极为有限。
- 04饶毅提出的‘按疗效分期付费’方案：地方医保每年分期支付25万元（共4年），若疗效不达标则停止支付，可5年内为医保节省至少一半费用。
- 05企业希望借助海外患者反哺：波哌达可基价格约为美国同类产品（350万美元）的3-5%，且企业正申请在美、沙特注册，并吸引亚洲、西太平洋地区患者来华治疗。
- 06印度血友病联合会主席Saurabh Nalamwar表示，对中国基因疗法有信心，已邀请企业到印度开展业务，认为印度中高收入患者可承受80万元以内的价格。
反方 / 局限
- — 患者孙鲁庆和临床试验病友交流后认为，用药后凝血因子水平会随时间下降，目前虽无出血，但长期疗效（尤其是10年后）存在不确定性，这是患者观望的核心原因之一。
- — 世界血友病联盟主席Cesar Garrido指出，心理因素和医患信任同样关键：许多患者依赖长期主治医生，离开熟悉的医生就难以决策，尤其对美国、欧洲患者而言，赴华治疗地理和心理距离过大。
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